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Cala tiene tres meses y necesita el medicamento más caro del mundo: cuál es la realidad de los pacientes con AME en Argentina

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Cala Manelli Dicilio nació el 3 de marzo pasado en la ciudad de Rojas, al noroeste de la provincia de Buenos Aires, y pesó casi 3 kilos y medio. De este lado de la vida la esperaban su mamá Damaris, su papá Martín y su hermano Alfonso, de cuatro años. A los 38 días de edad, en una consulta médica de rutina, su pediatra mencionó haberla notado “hipotónica”, con los músculos de sus brazos y piernas especialmente débiles y dificultad para sostener su cuello.

A esa observación le siguió una derivación a una neuróloga en la ciudad bonaerense de Pergamino, análisis genéticos enviados a Estados Unidos y La Plata y, finalmente, un diagnóstico: padece Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1una enfermedad neuromuscular progresiva, poco frecuente y de origen genético que disminuye la fuerza muscular y, a medida que avanza, afecta la capacidad para caminar, respirar o tragar.

“Fue duro porque la verdad no lo esperábamos, en ese momento te imaginás otras cosas. Nos informamos, leímos un poco sobre el tema y nos dio una angustia muy grande. Los primeros días fueron muy difíciles”, cuenta en diálogo con Infobae, Martín, su papá. “Pero al tercer día salimos adelante. Nos pusimos a buscar respuestas y a dedicarnos a averiguar qué era lo mejor que podíamos darle a Cala”.

La neuróloga les recetó uno de los dos tratamientos posibles para estos casos: Onasemnogene abeparvovec, más conocido por su nombre comercial, Zolgensma, un medicamento específico para pacientes AME Tipo 1 que actúa sobre el material genético mutado que genera la enfermedad y que, si bien no representa una cura, reduce los síntomas y mejora notablemente la calidad de vida de los pacientes.

Zolgensma es conocido como "el medicamento más caro del mundo" y cuesta 2.5 millones de dólaresZolgensma es conocido como «el medicamento más caro del mundo» y cuesta 2.5 millones de dólares

El medicamento más caro del mundo

Este fármaco -aprobado por la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos) en mayo de 2019 y por la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) en junio de 2020- solo está indicado en pacientes menores de dos años y fue registrado y aprobado por ANMAT para su comercialización en Argentina en abril pasado.

Zolgensma es conocido, no sin fundamentos, como “el medicamento más caro del mundo”: el costo es de USD 2.500.000 (unos 2,1 millones de dólares más IVA).

Para el tiempo en que Cala recibía su diagnóstico, la información sobre AME y Zolgensma circulaba por noticieros, portales de noticias y redes sociales a través de la historia de “Emmita”una beba chaqueña que accedió en mayo pasado al mismo tratamiento que precisa Cala gracias a una colecta encabezada por el influencer Santiago Maratea.

Pero, a pesar de que efectivamente es una enfermedad de baja incidencia en la población, Emma y Cala no son las únicas. “En el país hay alrededor de 400 personas con AME, de las cuales un 23% son de Tipo 1”, explica Vanina Sánchez, presidenta de Familias AME Argentina, una organización sin fines de lucro que trabaja en la contención y asesoramiento de familiares de pacientes con la enfermedad. “Esto no quiere decir que toda esa población necesita Zolgensma, que solo se aprobó para pacientes menores de dos años. Esa es una población mucho más chica, de la que se calculan unos ocho nacimientos al año en Argentina”.

“El medicamento tiene un alto precio pero no aplicarlo también. Sin tratamiento con el tiempo los pacientes empiezan a necesitar botón gástrico, traqueotomía, internación domiciliaria y tratamientos paliativos, entre otras cosas, y no se tiene en cuenta todo lo que eso implica en términos de costos”, subraya Sánchez.

Martín y Damaris iniciaron una campaña solidaria para intentar que su hija Cala reciba el medicamento más caro del mundo antes de sus seis mesesMartín y Damaris iniciaron una campaña solidaria para intentar que su hija Cala reciba el medicamento más caro del mundo antes de sus seis meses

La lucha por Spinraza

El otro tratamiento para pacientes AME es Nusinersen, disponible bajo el nombre comercial Spinraza desde 2016, que consiste en cuatro dosis iniciales cada 15 días y luego una dosis cada cuatro meses.

“La diferencia esencial es que Spinraza apunta a generar la proteína que cubre ese gen que no está y Zolgensma es una terapia genética que directamente reemplaza ese gen faltante”, indica la titular de la ONG que comparte periódicamente los avances científicos en el tratamiento de la enfermedad y su tratamiento y aprobación en el país.

El primero se aplica en un quirófano a través de una punción lumbar y el segundo es una única aplicación intravenosa en una internación ambulatoria. El denominador común es que la aplicación de cualquiera de los dos tratamientos es un cambio rotundo para el paciente y su entorno de cuidado.

“Ninguna terapia es mejor que otra, tienen diferente forma de mejorar la vida y ninguna es la cura, porque con una o con otra igual se sigue siendo un paciente AME”, aclara. “Cualquiera de los dos tratamientos puede aplicarse y esto se define con el médico de referencia y la familia, porque cada paciente, como en todas las patologías crónicas, pero sobre todo en las de índole genético, es diferente”.

El alto costo de Spinraza -mucho antes incluso de la existencia y disponibilidad de Zolgensma- generó históricamente un conflicto entre las familias, las obras sociales y el Estado.

En la enorme mayoría de casos, solo era posible acceder al medicamento a través de un recurso de amparo que implicaba una circunstancia de mucho estrés para las familias, un importante gasto de dinero y de recursos públicos y, sobre todo, una gran pérdida de lo único que los pacientes AME no pueden resignar en la carrera contra el deterioro: tiempo.

Emmita es la beba chaqueña que en mayo recibió Zolgensma gracias a una colecta del influencer Santiago Maratea

En mayo de 2019, la otrora Secretaría de Salud de la Nación a cargo de Adolfo Rubinstein firmó un convenio con el laboratorio Biogen -el único productor de Spinraza- que incluía un descuento del 40% para quienes adherían al convenio y que exigía incorporar el medicamento al Programa Médico Obligatorio (PMO). A pesar de esa decisión, el precio seguía siendo alto: aproximadamente 125 mil dólares cada dosis. Desde FAME aseguran que la implementación de ese convenio fue “desprolija” y no garantizaba un acceso real al tratamiento, porque, en la práctica, ni los pacientes ni las obras sociales podían pagarlo e indefectiblemente debían dirimirlo ante la Justicia.

En julio pasado, el actual Ministerio de Salud rescindió el convenio de la gestión anterior, retiró a Spinraza del PMO para incorporarlo en un nuevo programa de reintegro y a través de la Secretaría de Comercio Interior estableció un precio máximo de 27.000 dólares por vial, lo que implicó una reducción a un cuarto de su valor llevó el precio del tratamiento estándar de tres años de 1,3 millones de dólares a 324.000 dólares.

“Estamos muy contentos pero el plan de cobertura tiene también cosas con las que no comulgamos: hay pacientes Tipo 3, adultos o mayores de 12 años que no reciben Spinraza. Todavía no terminamos esa lucha, para que haya un acceso para todos”, explica la presidenta de FAME.

“Si bien fue retirado del PMO, que era una seguridad, igualmente fue un alivio. Ahora en algunos casos lo cubren las obras sociales, que después tienen un reintegro de la Superintendencia de Servicios de Salud”, destaca. “Y de los que tienen cobertura pública exclusiva se hace cargo el Estado. Ahora hay hospitales públicos donde se prescribe la medicación, eso antes no existía, y pacientes que acceden sin costo”.

Las negociaciones del Estado por Zolgensma recién comienzan. Sin embargo, el avance de la enfermedad no se detiene y los pacientes lo necesitan. A pesar de que ya está aprobado para su venta en el país, las únicas alternativas que tienen actualmente las familias de los pacientes AME para conseguirlo son presentar un amparo o hacer una colecta.

“Es necesario un plan de trabajo y que haya un precio establecido pero también necesitamos que pueden recibirlo los otros que lo necesitan y no tengan que hacer colectas para poder costearlo”, aseguraron. A principios de este mes, el Juzgado Federal N° 1 de Santiago del Estero le ordenó a la obra social Sancor Salud y a la Superintendencia de Servicios de Salud que cubra el tratamiento para un paciente y hay cerca de 10 casos similares en pugna. El fallo puso en alerta a las empresas de medicina prepaga, que ya adelantaron que pedirán a la ministra de Salud, Carla Vizzotti, que el Estado se haga cargo de financiar el tratamiento.

“Más que el Estado asuma el costo, creemos que lo que se tiene que hacer es negociar un precio que sea superador para lo que hay hoy que es inalcanzable. Para eso necesitamos que puedan llegar a un acuerdo con el laboratorio, que no destruya la economía ni del Estado, ni de las obras sociales, y que garantice que los pacientes lo reciban en tiempo y forma”, explica Vanina Sánchez. “Tenemos el caso de Emmita, que afortunadamente pudo recibirlo, pero la realidad es que no es algo que suele darse y que no es lo que corresponde”.

Damaris y Martín saben que no hay tiempo que perder y no quieren que una decisión judicial llegue cuando la enfermedad avance. Ni bien recibieron el diagnóstico, entonces, armaron una campaña solidaria para juntar el dinero, que esperan reunir antes de que Cala cumpla seis meses y empiece a comer. También buscan evitar, en lo posible, que sea necesaria una traqueotomía o que deba estar conectada a un respirador.

Al momento de publicación de esta nota, los padres de Cala llevan recaudado apenas el 8,7% de lo que necesitan: en resumidas cuentas, necesitan que 650 mil personas donen $300.

“Cala está bien. Estamos haciendo un seguimiento con un equipo médico, kinesiólogos que vienen todos los días a hacer distintos ejercicios, fonoaudiólogos y lo que tiene por ahora es una sonda para pasarle la leche para evitar un broncoespasmo”, cuenta Martín desde su casa en Rojas. Desde la cuenta de Instagram @todosconcalarojas, él y su mujer muestran día a día el avance de la colecta y el estado de salud de Cala.

“Agradecemos muchísimo el apoyo de la gente y no pensamos solo en ella. No queremos que esto siga pasando, queremos que Zolgensma esté disponible para cualquier niño, que las familias no tengan que ponerse al hombro una campaña para acceder a un medicamento”, dice Martín. “Salimos adelante porque queremos lo mejor para nuestra hija y por todo el amor que nos está dando la gente”.

Se puede colaborar con la colecta de #TodosConCala en este link.

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